SMARD – die Abkürzung für Spinale Muskelatrophie mit Atemnot Typ 1 – ist eine Nervenerkrankung, verursacht durch einen sehr seltenen Gendefekt. Sie führt dazu, dass Säuglinge bzw. Kleinkinder die Kontrolle über ihre Muskulatur verlieren. Mit der Folge schwerer Atemnot, durch Lähmung des Zwerchfells. Die Kinder haben meist nur eine sehr kurze Lebensdauer von sechs Wochen bis wenigen Jahren. Bis jetzt gibt es keine Möglichkeit, die Krankheit zu heilen.

Ein Forscherteam in den USA hat vielversprechende Ansätze zur Entwicklung einer Gentherapie gefunden. Die Studie kann dieses Jahr starten und vielleicht für viele die Rettung bringen. Sie ist nicht nur für die Krankheit SMARD wichtig; es gibt die Möglichkeit, dass mit der Forschung auch Heilungen für andere Gendefekte erreicht werden. Um die Forschung voranzutreiben und vielleicht die Rettung von Patienten zu ermöglichen, braucht SMASH SMARD Deutschland e.V. finanzielle Unterstützung. Das Forscherteam in den USA bittet um insgesamt 2,1 Millionen US-Dollar. Jede Spende hilft diesen Kampf gegen die Zeit zu gewinnen!